w badaniu uczestniczy zwykle kilkudziesięciu zdrowych ochotników

zadaniem badania jest dostarczenie informacji w zakresie farmakokinetyki leku

ocenia się bezpieczeństwo, toksyczność oraz interakcje
z pożywieniem i stosowanymi lekami

etap umożliwia wstępnie określić skuteczne dawkowanie leku

w badaniu uczestniczy zwykle od kilkudziesięciu do kilkuset pacjentów z określonym rozpoznaniem choroby

stwierdza się czy nowy lek działa w danej grupie pacjentów i czy istnieje zależność pomiędzy dawką
a efektem preparatu, co umożliwia ostatecznie ustalić dawkę docelową 

ocenia się wchłanianie, metabolizm oraz wydalanie danej substancji

podział:

1. faza IIA – celem jest ustalenie lub doprecyzowanie wcześniej ustalonej dawki nowego leku. Badanie takie najczęściej prowadzi się, kiedy dawka badanego leku nie została wcześniej jednoznacznie określona

2. faza IIB – celem jest uzyskanie wstępnych informacji dotyczących skuteczności badanego leku

faza III dotyczy głównie badań wieloośrodkowych, prowadzonych na całym świecie na tysiącach pacjentów

umożliwia określenie skuteczności leku badanego  

pomyślne zakończenie fazy III umożliwia rozpoczęcie procesu rejestracji

badanie leków po wprowadzeniu do obrotu   

celem jest określenie czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta

umożliwia zweryfikowanie wcześniej uzyskanych wyników badań oraz monitorowanie działań niepożądanych